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    但孩子的病情就摆在那，医保的路断了，她只能不断尝试和美国药企沟通，争取可持续用药的机会。

    “这几年基因疗法的概念风风火火，说不定几年后就可以彻底治愈这个病了。”王婷文说，“但现在用不上药，到那时婷婷骨骼定型，器官受损，彻底残废了，那治疗还有什么意义。”

    药企的负责人试图劝说王婷文放弃。在他们看来，就算能够为婷婷不断调药，并提供一定优惠，但对于每年上百万的开销，王婷文根本无力持续支付，用不了多久全家积蓄就会消耗殆尽。

    “你还有一个健康的大女儿，”对方提醒她。

    在王婷文的手机里，有近500个黏多糖贮积症患儿家庭。

    和其他频繁出现在公众视野中，“砸锅卖铁”为小孩治病的故事不同，他们大部分人连挣扎的机会都没有。截至目前，在mps多个亚型中，共有3款特效药在国内获批，针对i、ii、iv型，年均费用均过百万。

    12岁的阳阳是ii型患儿，对应的特效药来自于一家韩国药企。2017年到2019年，阳阳在家人的陪同下前往韩国，入组海外临床试验项目免费用药。2020年9月，该药正式获批进入中国。

    作为国内第一批使用这种特效药的家庭，项目结束后，他们并不具备自费用药的能力。肿大的肝脾和腹部、僵硬的骨骼和日渐扭曲的面部表情，断药2年，阳阳的身体每况愈下。

    码万祺告诉“医学界”：“对于没进入医保的高值罕见病药物，企业可以尝试开展优惠政策，再通过慈善组织或商保产品来完善渠道。相当于通过市场化的模拟共付，以企业让利来填补医保的缺失。”

    但对于阳阳母亲来说，她早已不再关心帮扶措施。丈夫是白血病患者，她靠着做微商维持着家里的开销，“赠药，商保？我们一年收入不到10万，就算报掉90%也付不起。”她现在唯一的心愿，就是尽可能让孩子过好在世的每一天。

    “无论采用何种方式，核心是要保证患者家庭的自费部分限定在一个合理的范围。”国内某罕见病组织负责人对“医学界”表示。

    2020年5月，用于脊髓性肌萎缩症，药价约为人民币1100万的特效药列入日本公共医疗保险适用对象，在网上引发热议。

    截至    2019    年    7    月，日本共有333种罕见病被纳入保障范围，患者自费部分约占医疗总费用的    20%。同时，根据不同家庭的年收入情况，施行自费上限额管理，如果医疗费用的20%超过自费上限，则按照上限支付，其他由政府罕见病预算基金支付。

    去年年底，国家医保局曾在回复《关于创新医保支付机制和罕见病医保多方支付机制的建议》时指出，对于部分价格昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力等原因，无法被纳入基本医保支付范围。

    前述负责人不认为所谓的“医保总盘”是核心问题，“以mps    iv型患儿来说，整个浙江省目前已知的也就10例左右，虽然不少罕见病特效药价格昂贵，但患者数决定了总开销不至于突破医保承担的极限。”

    “得先由政府率先主导，打破僵局。”该负责人说，“哪怕是报销比例先低一点，释放了信号，企业和各类民间慈善组织、商保机构等才会积极介入，协同逐渐完善多方支付渠道。”

    另一位从事罕见病研究30余年的专家告诉“医学界”，在国家并未规划好统一解决路径时，应该给予部分富裕省份一定权限，让其自行制定符合本省实际情况的保障政策，至少能够先解决一部分患者的问题。”


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